Du fait d'une variante génétique, les globules rouges peuvent prendre la forme d'un croissant, ce qui les rend moins flexibles et plus fragiles. Ils peuvent alors obstruer de fins vaisseaux sanguins et entraver ainsi l'oxygénation des tissus. | Illustration: Science Photo Library / Keystone

La méthode de modification précise et simple du patrimoine génétique des cellules, appelée Crispr-Cas, a été publiée en 2012. Et avant même qu’Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna ne reçoivent le prix Nobel de chimie pour cette méthode, elle a permis de traiter avec succès une première patiente atteinte d’une maladie héréditaire: Victoria Gray, du Mississippi, atteinte d’une mutation génétique qui déforme ses globules rouges et empêche ainsi son sang de circuler correctement. La drépanocytose peut induire de fortes douleurs, endommager les organes et conduire au décès prématuré. Grâce à l’édition génomique, la patiente va bien.

Victoria Gray n’est pas la seule. Dans le Financial Times, Robin Lovell-Badge, biologiste du développement à l’Institut Francis Crick de Londres, estime qu’environ 70 personnes ont déjà été traitées avec succès à ce jour. David Liu du Broad Institute à Cambridge (Massachusetts) parle même de plus de 200 patientes, selon la MIT Technology Review. De plus, de nombreuses études cliniques sont en cours sur des maladies comme le cancer, la cécité génétique, le diabète et le VIH/sida. Dans une atmosphère de renouveau, on s’attend à ce que l’autorité américaine de contrôle des médicaments (FDA) autorise cette année encore le traitement contre la drépanocytose. Priorité actuelle: comment rendre ces interventions coûteuses accessibles à tous et toutes.

La situation est tout autre pour les modifications héréditaires de la lignée germinale. En 2018, Jiankui He, biophysicien à l’Université des sciences et de la technologie du sud de la Chine, annonçait la naissance de trois bébés rendus résistants au VIH grâce à l’édition génomique. Le monde scientifique avait critiqué l’intervention, jugée irresponsable, et il avait été condamné à trois ans de prison en Chine.

En mars 2023, le Comité d’organisation du troisième sommet international sur l’édition du génome humain s’est aussi prononcé contre ces pratiques. Outre l’absence de sécurité, le comité note que les conditions sociales et légales manquent encore. Mais, «dans ce domaine, la recherche fondamentale devrait être poursuivie».